FDA связало опухоли после Золгенсмы со встройкой AAV-вектора у GLI1
FDA подтвердило три опухоли после Золгенсмы, связанные с онкогеном GLI1.
В двух опухолях ДНК AAV-вектора встроилась перед GLI1 или внутри него вместе с промотором, способным усилить чтение гена.
Золгенсму получили более 6000 пациентов; FDA распространило риск опухолей и на Itvisma с тем же вирусным носителем.
Другие AAV-терапии уже связывали с активацией GLI1 и PLAG1 после встройки обрывков вектора.
Почему важно
Редкий риск интеграции перестал быть теоретическим, поэтому конструкция промоторов и чистота партий становятся частью долгого контроля генотерапии.